Les outils de la biotechnologie

© Raguet / Phanie

28 février 2001

L’analyse du génome humain, publiée le 16 février par la société Celera Genomics, se révèle surprenante. Alors que selon les prévisions on attendait entre 50 000 et 140 000 gènes, les scientifiques de Celera ont déchiffré un assemblage du génome humain comportant seulement
30 000 gènes. De grands espoirs étaient fondés sur la médecine prédictive comme solution à de nombreuses maladies, mais l’équipe scientifique de Celera a mis un bémol en avançant que l’étude du génome humain ne serait pas suffisante pour comprendre l’ensemble des maladie génétiques. Il faudra chercher à un autre niveau pour comprendre les mécanismes qui génèrent les complexités inhérentes au développement humain et les systèmes de signalisation compliqués qui préservent l’homéostasie. Après le décryptage du génome humain et l’analyse des gènes, l’étude des protéines s’impose donc comme le nouvel horizon.

Les biotechnologies et l’industrie pharmaceutique ?

Grâce à la chimie combinatoire et les automates de criblage à haut débit, la recherche pharmaceutique a évolué. Elle ne procède plus au criblage aléatoire des composés chimiques et ne travaille plus sur un petit nombre de cibles. Les investissements réalisés dans les biotechnologies ont permis de mettre en évidence des centaines (bientôt des milliers) de cibles biologiques potentielles pour de nouveaux médicaments. Encore faut-il déterminer aujourd’hui quel rôle elles jouent dans une pathologie, et évaluer leur bénéfice clinique potentiel.
L’industrie pharmaceutique est submergée par les données issues des travaux publics et privés sur le génome et des outils dont ils se sont dotés. Son problème est, désormais, de transformer la masse de données collectées en information pertinente. Le goulet d’étranglement n’est plus aujourd’hui au niveau du criblage des cibles, mais dans le tri et l’optimisation des molécules, c’est-à-dire la détermination des molécules porteuses de solutions.
L’industrie pharmaceutique collabore de plus en plus avec les sociétés de biotechnologies, devenues le lieu d’externalisation de la recherche des grands groupes. Dans cette perspective, l’allemand Merck KgaA a racheté pour 20 millions de dollars la jeune société de biotechnologies écossaise Biovation pour renforcer sa position dans les domaines du cancer et du diabète. Novartis Venture fund a investi plus de 90 millions de francs suisses dans près de 80 start-up spécialisées notamment dans les biotechnologies. La récente restructuration du capital du groupe Beaufour Ipsen va, selon Stéphane François le président du directoire, permettre d’amplifier les efforts de recherche dans le domaine des biotechnologies. Enfin, Bayer et la société de biotechnologie américaine Millenium Pharmaceuticals ont annoncé avoir développé un nouvel agent anticancéreux. Produit découvert dans le cadre du partenariat à partir de l’identification d’un gène impliqué dans la formation des tumeurs.

Cependant si les sociétés de biotechnologies ont alimenté les portefeuilles de recherche des grands groupes, les résultats auxquels elles ont abouti restent faibles. Ainsi, la chute de 25% que l’indice biotechnologie du Nasdaq a enregistré pendant deux semaines en janvier, reflétait la crainte des investisseurs. Ceux-ci se sont, en effet, rendus compte que la génomique ne contribuera à accélérer autant qu’ils l’avaient espéré le développement d’un médicament. Les premiers médicaments issus des travaux génomiques n’arriveront pas sur le marché avant 4 ou 5 ans. Ainsi, Bayer espère lancer ses premiers médicaments d’ici 2006-2007.

La génomique n’est pas la révolution annoncée. L’analyse de Celera confirme les estimations du Centre national de Séquençage dirigé par Jean Weissenbach. L’équipe française avait effectivement avancé que, outre le fait que le génome humain comporte entre 26 000 et 38 000 gènes, seul 1,1% de l’ADN correspond aux plans de fabrication de protéines et que huit chromosomes concentrent les gènes responsables de 39% des maladies génétiques. Par conséquent, le précepte « un gène, une protéine, une fonction » est récusé et la protéomique succède à la génomique.

La protéomique : la suite de la génomique.

La protéomique consiste à étudier les protéines, leur composition, leur forme, leur abondance relative et leurs interactions. Les protéines expliquent l’expression des gènes. La protéomique a déjà poussé à la constitution de banques de profils d’expression, l’analyse systématique de la structure en trois dimensions des protéines, et la détermination de cartes d’interactions entre les protéines pour déterminer comment elles travaillent ensemble. Un projet de création d’une banque de données de protéines humaines, le Human Proteome Organisation (HUPO) a été initié. Ce projet s’inspire de la banque de données HUGO, Human Genome Project Organisation, générée par le séquençage du génome humain.

L’étude des interactions entre les protéines semble être un outil d’un emploi plus proche. Genset, la société de biotechnologies françaises, a découvert une protéine contre l’obésité qui sera bientôt testée chez l’homme. Bayer veut établir la carte des interactions de protéines dans les domaines de l’obésité et du des maladies du système nerveux central. Les accords entre les groupes pharmaceutiques et les sociétés de protéomique se multiplient. La société française de protéomique Hybrigenics et le laboratoire pharmaceutique Servier viennent de signer un accord de collaboration et de licence, afin d’identifier, à partir de protéines d’intérêt sélectionnées par Servier, de nouvelles cibles thérapeutiques pour le développement de médicaments innovants contre le cancer. Hybrigenics vient, notamment, de publier dans la revue Nature une carte  pour l’hélicobacter Pylori, bactérie impliquée dans de nombreux cas d’ulcères voire de cancers. Grâce à cette carte on devrait pouvoir identifier des protéines et des antigènes contre lesquels cibler un vaccin.

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