Les guidelines en
pharmacoéconomie

Comparaisons institutionnelles
Situations actuelles et perspectives

Florence Baron

Dominique ETIENNE

31 mai 2000

Le Canada

Le système fédéral canadien aboutit à des décisions en matière de santé structurées en 2 niveaux : au niveau fédéral, le Ministère de la santé et du bien-être social (MHW : Minister of health and Welfare), dont dépend la Direction Générale de la Protection de la Santé qui enregistre les médicaments ; les autorités provinciales et territoriales en charge de la politique de santé locale, de sa gestion et de son financement. La collaboration Etat-province est assurée par le Conseil des Ministres et le Comité Consultatif CCOHTA. Le système d’assurance maladie universelle n’assure pas la couverture médicamenteuse (excepté personnes âgées et nécessiteuses) : les listes de spécialités remboursées (Drug Benefit Formulary) sont établies par les autorités provinciales. Le prix des médicaments est fixé par le Conseil d’Examen des Prix des médicaments Brevetés (CEPMB) (Patented Medicines Prices Review Board PMPRB) autorité fédérale créée depuis 1987. Celle-ci donne une valeur maximale autorisée au produit : les augmentations de prix sont possibles, mais doivent être inférieures à l’indice annuel des prix à la consommation, dans le cas contraire, des baisses unilatérales et des déremboursements peuvent être décidés.

La substitution générique par les pharmaciens est autorisée par presque toutes les provinces et dans certaines, la " sélection " du produit le moins cher sur la liste provinciale est obligatoire. Le gouvernement fédéral pousse aux mesures d’économie, qui sont variables selon les provinces.

" Guidelines for the economic evaluation of pharmaceuticals "

Dès 1991, la réflexion sur les guidelines dans le domaine de l’évaluation économique des médicaments débute en Ontario. Un comité national se met en place en 1993 afin de coordonner les initiatives locales de ce type, qui donne lieu à une première réunion de travail : le Canadian Collaborative Workshop on Pharmacoeconomics réunissant à la fois industriels, ministères de la santé, le PMPRB, le CCOHTA et des experts indépendants. Le CCOHTA est désormais responsable de l’utilisation et de l’application des guidelines dont la version finale, soumise et acceptée préalablement par les échelons locaux, a été diffusée en 1994.

Ce sont les gouvernements locaux qui décident de rendre obligatoires la soumission d’études pharmacoéconomiques suivant ces guidelines : pour la plupart d’entre eux c’est le cas, les autres les recommandant très fortement. Ces guidelines sont très évolutives : la nécessité de les modifier est apparue rapidement, afin d’intégrer les avancées de la recherche en pharmacoéconomie et l’expérience acquise par le CCOHTA grâce à leur utilisation pratique. La révision a donné lieu à des recommandations modifiées en 1997. Elles privilégient les analyses de type coût-bénéfice ou coût-utilité, qui permettent les comparaisons inter études. Les études de minimisation de coûts sont acceptées s’il s’agit de traitements ayant les mêmes bénéfices thérapeutiques que des produits déjà existants. Le moment de réalisation de l’étude ainsi que le choix des investigateurs sont libres. La perpective d’étude est sociétale et le comparateur est choisi en fonction de la pratique courante et de la pratique minimale.

L’utilisation de modèles est permise pour accéder aux données d’efficacité réelle, si leurs hypothèses sont justifiées. Certains points sont particulièrement détaillés : il faut séparer les données de survie et de qualité de vie pour les analyses coût-utilité, en utilisant trois types d’instruments : génériques, spécifiques et mesures des préférences. Les Qalys sont notamment recommandés. Dans le cadre d’analyses coût-bénéfice, la disposition à payer doit être évaluée.

Tous les coûts et résultats sont listés en unités physiques puis valorisés de manière monétaire et doivent être analysés de manière totale et incrémentale. La valorisation des coûts s’effectue sur la base du " guide pour le processus d’évaluation des coûts " publié par le CCOHTA. La notion d’équité doit être intégrée dans la perspective de l’allocation de ressources. Les coûts et bénéfices futurs sont à actualiser à un taux de 5% et une analyse de sensibilité doit être effectuée. Les guidelines insistent enfin sur la transparence des relations entre chercheurs et sponsors des études.

L’Australie

Le remboursement des médicaments dépend de leur inscription ou non au PBS (Pharmaceutical Benefits Schedule), réalisée par le Pharmaceutical Benefits Advisory Committee (PBAC). En mai 1997, un système de prix de référence a été instauré : les Therapeutic group Premiums comparent les prix des médicaments de même indication pour définir une valeur de référence par classe thérapeutique. Cette politique entraîne des contraintes de prix bas pour l’industrie pharmaceutique.

" Guidelines on preparation of submissions to the PBAC "

Le PBAC compare le niveau de coût et d’efficacité réelle entre produits nouveaux et existants pour toute inscription au PBS. En 1990, une première proposition de guidelines pour répondre à ces exigences a été faite par un groupe d’experts et c’est en 1993 que les études pharmacoéconomiques sont rendues obligatoires pour l’accès au remboursement de tout nouveau médicament. Une phase test d’un an avait été réalisée, afin de finaliser les guidelines grâce aux dossiers soumis de façon volontaire. L’Economic SubCommitte (constitué d’économistes de santé, cliniciens et consultants) est chargé de l’examen des dossiers auprès du PBAC.

Les guidelines sont strictes et détaillées. Elles n’ont de plus pas été élaborées en concertation avec les industriels du médicament. Leur révision en 1995 a augmenté leur niveau de détail. Les particularités des guidelines sont :

• le comparateur doit être la thérapie que la majorité des prescripteurs sont susceptibles de remplacer ; 

• les analyses sont fondées sur des données issues d’essais cliniques : l’efficacité clinique " efficacy " est préférée à l’efficacité réelle " effectiveness " ;

• le point de vue des études est celui de la société ;

• les analyses sont de type coût-efficacité ou coût-utilité, avec approche incrémentale ;

• une analyse de minimisation des coûts suffit si aucun supplément de prix n’est demandé pour des produits de même efficacité thérapeutique ;

• les coûts directs (médicaux ou non) sont inclus alors que les coûts indirects sont seulement présentés en unités physiques.

Des outils ont été mis en place pour faciliter les études : des réunions d’experts qui travaillent sur la définition d’indicateurs de résultats cliniques et une liste de coûts standards unitaires régulièrement mise à jour est à la disposition des industriels (Manuel of resources items and their costs).

La règle du PBAC est de hiérarchiser les sources de données : en tête les essais cliniques randomisés comparatifs (" head to head "), ensuite deux groupes d’essais cliniques randomisés avec référence commune, puis les études non randomisées et enfin les opinions d’experts. L’actualisation des coûts et bénéfices est prévue au-delà d’un an, à un taux de 5%, qui doit être testé dans l’analyse de sensibilité.

Ces guidelines très directifs et exigeants feront l’objet d’une révision prochaine.

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